{"id":85074,"date":"2017-03-02T08:26:22","date_gmt":"2017-03-02T07:26:22","guid":{"rendered":"http:\/\/eldigitaldeasturias.com\/magazine365\/?p=85074"},"modified":"2017-03-02T08:26:22","modified_gmt":"2017-03-02T07:26:22","slug":"investigadores-del-hospital-regional-de-malaga-y-el-ibima-desarrollan-un-farmaco-para-tratar-el-sindrome-x-fragil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/eldigitaldeasturias.com\/magazine365\/investigadores-del-hospital-regional-de-malaga-y-el-ibima-desarrollan-un-farmaco-para-tratar-el-sindrome-x-fragil\/","title":{"rendered":"Investigadores del Hospital Regional de M\u00e1laga y el IBIMA desarrollan un f\u00e1rmaco para tratar el S\u00edndrome X Fr\u00e1gil"},"content":{"rendered":"

\"\"El grupo de investigaci\u00f3n de la Unidad de Gesti\u00f3n Cl\u00ednica (UGC) de Salud Mental del Hospital Regional de M\u00e1laga -adscrito al Instituto de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica de M\u00e1laga (IBIMA) como Grupo de Investigaci\u00f3n B\u00e1sica, Cl\u00ednica y Epidemiol\u00f3gica en Salud Mental-, liderado por la investigadora Yolanda de Diego-Otero, ha desarrollado un f\u00e1rmaco para tratar el S\u00edndrome X Fr\u00e1gil, una enfermedad rara hereditaria que ocasiona una discapacidad intelectual con una amplia variabilidad sintomatol\u00f3gica.<\/p>\n

Este f\u00e1rmaco, que acaba de obtener el estatus de medicamento hu\u00e9rfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha sido testado en un ensayo cl\u00ednico fase III en el que han participado 100 pacientes de toda Espa\u00f1a, hombres y mujeres, de edades comprendidas entre los 3 y los 45 a\u00f1os, a los que se les ha administrado el nuevo f\u00e1rmaco, una combinaci\u00f3n de antioxidantes desarrollada por los propios investigadores. Seg\u00fan ha detallado la doctora De Diego-Otero, \u00abse ha observado una mejor\u00eda significativa en el 65% de los casos tanto en el comportamiento y en el lenguaje, as\u00ed como mejora en aspectos cognitivos\u00bb.<\/p>\n

Estos buenos resultados llevaron hace dos a\u00f1os a la firma de un acuerdo de licencia para la comercializaci\u00f3n de este f\u00e1rmaco entre la Consejer\u00eda de Salud, a trav\u00e9s de la Oficina de Transferencia de Tecnolog\u00eda del Sistema Sanitario P\u00fablico de Andaluc\u00eda, con la empresa Advanced Medical Projects, compa\u00f1\u00eda con presencia en Espa\u00f1a y Estados Unidos y con experiencia previa en la explotaci\u00f3n de medicamentos destinados a enfermedades raras.<\/p>\n

El nuevo f\u00e1rmaco \u2013una combinaci\u00f3n de antioxidantes- entrar\u00e1 en el mercado como medicamento hu\u00e9rfano, tras la aprobaci\u00f3n de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). En unos meses, seg\u00fan la previsi\u00f3n de la farmac\u00e9utica encargada de su comercializaci\u00f3n, se podr\u00eda obtener la autorizaci\u00f3n del hom\u00f3logo estadounidense de la EMA, la FDA (Food and Drug Administration) y comenzar as\u00ed el proceso industrial de fabricaci\u00f3n del producto, con idea de que est\u00e9 en las farmacias en el \u00faltimo trimestre de 2017.<\/p>\n

Los medicamentos hu\u00e9rfanos, seg\u00fan la normativa comunitaria, son los que se destinan a enfermedades que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 en la Uni\u00f3n Europea y cuya comercializaci\u00f3n resulta poco probable sin medidas de est\u00edmulo.<\/p>\n

Investigaci\u00f3n en el \u00e1mbito pedi\u00e1trico<\/p>\n

Actualmente, el grupo de investigaci\u00f3n de M\u00e1laga se encuentra trabajando en un nuevo proyecto para el que ha solicitado financiaci\u00f3n, para hacer estudios de cara a afinar nuevas combinaciones de f\u00e1rmacos que sirvan de tratamiento a otros s\u00edntomas de esta enfermedad. Seg\u00fan ha explicado la doctora De Diego-Otero, el S\u00edndrome X Fr\u00e1gil presenta un abanico muy amplio de sintomatolog\u00edas y con el medicamento probado no se ha dado respuesta a todos los pacientes, aunque s\u00ed a una parte importante. As\u00ed como para probar la eficacia y seguridad del uso de este f\u00e1rmaco a otras patolog\u00edas con las que se comparte sintomatolog\u00eda.<\/p>\n

El grupo de investigaci\u00f3n, asentado en el Hospital de Regional M\u00e1laga desde 2002, ha conseguido la autorizaci\u00f3n de la Agencia del Medicamento para un nuevo ensayo que se est\u00e1 desarrollando en poblaci\u00f3n pedi\u00e1trica afectada por S\u00edndrome X Fr\u00e1gil de 1 a 8 a\u00f1os, siendo la psiquiatra del equipo de Salud Mental, Luc\u00eda P\u00e9rez Costillas, la investigadora principal de los ensayos realizados.<\/p>\n

Este equipo interdisciplinar aglutina los esfuerzos de distintos profesionales, principalmente de la UGC de Salud Mental y de la UGC de Pediatr\u00eda, y en el que destaca la participaci\u00f3n de las doctoras Roc\u00edo Calvo Medina y Carolina Quintero Navarro. El equipo de investigadores ha finalizado numerosos proyectos de investigaci\u00f3n b\u00e1sica precl\u00ednica donde han comprobado que el estr\u00e9s oxidativo cerebral est\u00e1 implicado en la patolog\u00eda, describiendo una nueva diana terap\u00e9utica que mejora con la combinaci\u00f3n de vitaminas antioxidantes, lo que se hab\u00eda comprobado con anterioridad en el modelo de rat\u00f3n con S\u00edndrome X Fr\u00e1gil.<\/p>\n

En el estudio cl\u00ednico fase III colaboran profesionales de otros hospitales p\u00fablicos andaluces, como el Complejo Hospitalario de Ja\u00e9n y los hospitales universitarios Virgen del Roc\u00edo y Virgen Macarena de Sevilla, as\u00ed como hospitales de otras comunidades y asociaciones de pacientes que ayudan en la difusi\u00f3n de los avances en investigaci\u00f3n y los nuevos ensayos cl\u00ednicos, lo que ha asegurado el \u00e9xito de participaci\u00f3n de los pacientes necesarios para completar la poblaci\u00f3n del estudio.<\/p>\n

Afecta m\u00e1s a hombres que a mujeres<\/p>\n

El S\u00edndrome X Fr\u00e1gil es una discapacidad intelectual de origen gen\u00e9tico y hereditario m\u00e1s frecuente que presenta una sintomatolog\u00eda muy heterog\u00e9nea. Su incidencia es distinta seg\u00fan el sexo; afecta a 1 por cada 2.500 hombres frente a 1 por cada 4.000 mujeres.<\/p>\n

Los rasgos f\u00edsicos m\u00e1s destacados son macrocefalia, frente amplia, mand\u00edbula prominente y orejas largas evertidas de implantaci\u00f3n baja, hipoton\u00eda o estrabismo entre otras caracter\u00edsticas. En el plano ps\u00edquico se caracteriza por un retraso madurativo en la infancia que genera distintos grados de discapacidad intelectual. Son propias de esta patolog\u00eda alteraciones del lenguaje, d\u00e9ficit de atenci\u00f3n, hiperactividad e hipersensibilidad, epilepsia o rasgos autistas, entre otras. Actualmente, desde el Servicio Andaluz de Salud, est\u00e1n establecidos los mecanismos para prevenir esta patolog\u00eda a trav\u00e9s del diagn\u00f3stico preimplantacional o prenatal, por lo que es muy importante que se diagnostique precozmente para ofrecer consejo gen\u00e9tico a las familias con riesgo de trasmitir esta patolog\u00eda a su descendencia.<\/p>\n

Este acuerdo de licencia ha sido gestionado por la Oficina de Transferencia de Tecnolog\u00eda del Sistema Sanitario P\u00fablico de Andaluc\u00eda, entidad dependiente de la Fundaci\u00f3n P\u00fablica Andaluza Progreso y Salud que opera en red en el resto de provincias andaluzas como, en este caso concreto, con los profesionales de esta oficina en la Fundaci\u00f3n P\u00fablica Andaluza para la Investigaci\u00f3n de M\u00e1laga en Biomedicina y Salud (Fimabis).<\/p>\n

Su objetivo es trasladar al mercado los resultados de las investigaciones que se realizan en la sanidad andaluza as\u00ed como proteger las invenciones y crear alianzas con el sector privado para el efectivo desarrollo de tecnolog\u00edas aplicadas a la salud y al bienestar de la poblaci\u00f3n.<\/p>\n

Una empresa dedicada a las enfermedades raras infantiles<\/p>\n

Advanced Medical Projects es una empresa de capital 100% nacional, con sede y laboratorios en el Instituto de Investigaciones Biom\u00e9dicas del CSIC en Madrid. Su actividad se centra en las enfermedades raras infantiles.<\/p>\n

En la actualidad disponen de varios f\u00e1rmacos en desarrollo muy avanzado contra patolog\u00edas como la disqueratosis cong\u00e9nita (una enfermedad de la piel); anemia apl\u00e1sica (que consiste en el desarrollo incompleto o defectuoso de las l\u00edneas celulares de la m\u00e9dula \u00f3sea); ataxia telangiectasia (enfermedad hereditaria que, entre otras cosas, se caracteriza por la disminuci\u00f3n de coordinaci\u00f3n en los movimientos y del desarrollo mental); y fibrosis pulmonar (caracterizada por la sustituci\u00f3n de tejido pulmonar por tejido col\u00e1geno) entre otras.<\/p>\n

En l\u00edneas generales, la compa\u00f1\u00eda basa su l\u00ednea de I+D en tratar de combatir los mecanismos de degeneraci\u00f3n celular causados por la baja actividad de la telomerasa, la escasa reparaci\u00f3n del ADN o la alta sensibilidad al estr\u00e9s oxidativo.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

El grupo de investigaci\u00f3n de la Unidad de Gesti\u00f3n Cl\u00ednica (UGC) de Salud Mental del Hospital Regional de M\u00e1laga -adscrito al Instituto de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica de M\u00e1laga (IBIMA) como Grupo de Investigaci\u00f3n B\u00e1sica, Cl\u00ednica y Epidemiol\u00f3gica en Salud Mental-, liderado por la investigadora Yolanda de Diego-Otero, ha desarrollado un f\u00e1rmaco para tratar el S\u00edndrome X<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":85075,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[224],"tags":[],"class_list":{"0":"post-85074","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-noticias-actualidad"},"aioseo_notices":[],"aioseo_head":"\n\t\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t